Nel 2022, quasi un farmaco su quattro approvato dall’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) è stato un farmaco orfano per il trattamento di malattie rare. Ventuno, infatti, sono stati i medicinali che hanno avuto l’ok lo scorso anno e che si aggiungono agli oltre 200 approvati tra il 2000 e il 2021. La pipeline, inoltre, è ricca, con 1.800 molecole in sviluppo, soprattutto per tumori rari, malattie neurologiche, il 22%, e patologie gastrointestinali, il 16%. Lo ha sottolineato Marcello Cattani, presidente di Farmindustria, in occasione della Giornata Mondiale delle Malattie Rare che si è celebrata il 28 febbraio.
Questi dati, secondo Cattani, “dimostrano l'impegno delle aziende farmaceutiche su questo fronte”. Si tratta, prosegue il presidente di Farmindustria, di risultati “raggiunti anche grazie all'attuale Regolamento europeo per i farmaci orfani, che ci auguriamo continui a garantire un quadro competitivo di regole per la Ricerca, anche dopo la revisione a livello europeo”.
Per rispondere alla domanda di salute dei pazienti rari, “è importante anche rafforzare il network pubblico-privato, per favorire e accelerare Ricerca e Sviluppo, e continuare a puntare sugli screening neonatali, per cui l'Italia è prima in Europa e seconda a livello globale, dietro solo agli USA, fondamentali per consentire cura e assistenza tempestive ai pazienti”, sottolinea Cattani che precisa: l’Italia “ha bisogno di migliorare i processi di recepimento dei nuovi farmaci orfani approvati dall’EMA, favorendo un accesso più veloce e ampio ai medicinali disponibili”. Le aziende, dunque, “vogliono continuare a investire in un settore complesso, per offrire nuove speranze di cura a tutti quei cittadini, di cui la maggior parte bambini, che nel mondo convivono con malattie rare e alle loro famiglie”, ha concluso Cattani.